優秀的企業長什麼樣，成功的牛人都有哪些特質
？在他們的奮鬥路上，有哪些需要注意的“坑”
，最重要的改變是什麼
？ 

創·問 向一些優秀的華創派、投資人

、業界牛人拋出問題
，也希望分享他們的想法給你。 

本期主角是因諾惟康創始人、CEO王成博士。因諾惟康是北京市“專精特新”中小企業
，致力於打造全球最精準的“從人到人”的DNA基因遞送平台。目前，因諾惟康基於自研載體的管線在臨床前已經顯示出 Best in Class 的潛力，2024年這些產品會陸續推進到 IIT 和 IND。華創資本曾領投因諾惟康的天使輪融資。

基因療法，未來可以讓人類實現“逆天改命”嗎
？ 

在因諾惟康創始人、CEO王成博士眼裏，基因療法起碼為許多先天性遺傳疾病的治療開辟了一條新途徑，而這其中，需要一項關鍵技術——基因遞送

，因諾惟康做的正是把基因送到細胞裏的工具。 

最早接觸到這一領域，還是王成在哥倫比亞大學攻讀病毒學與分子生物學博士期間，基於對病毒生物學的理解，畢業後他加入再生元（Regeneron）製藥，參與病毒載體部門的組建，負責早期細胞和基因治療的技術平台的搭建和管線產品布局。 

期間
，王成主導過和Intellia Therapeutics公司的基因編輯合作，該公司的聯合創始人正是諾獎得主、CRISPR基因編輯療法的開拓者Jennifer Doudna（珍妮弗·杜德納）。此外
，王成還參與研發了抗埃博拉病毒的藥物REGN-EB3，這也成為2020年美國FDA批準的第一個用於治療埃博拉病毒感染的藥物。 

看好基因治療的方向，並且認識到遞送工具仍是該領域最難且未解決的問題，看到遞送技術未來巨大的機會和市場
，王成博士在2021年創立因諾惟康，專注開發適用於人體的基因治療遞送工具。 

近年來，國內外不少初創企業相繼布局這一賽道。哪怕在資本寒冬下，基因治療領域依然成為融資的熱點。 

創業三年後，因諾惟康也迎來階段性成果：2024年初
，繼獲得美國FDA授予兒科罕見病藥物資格（RPDD）認定之後
，因諾惟康IVB102注射液也獲得了罕見病藥物資格(ODD)認定，隨後在協和醫院開展IIT研究。 

基因治療作為疾病治療的新手段，目前已有一些成功應用，但能夠安全、精準、有效實現遞送的工具還是基因治療領域最難解決的問題之一。受製於遞送工具，針對心髒、腎髒、神經係統等疾病的基因療法依舊很少。“這(zhe)類(lei)似(si)於(yu)導(dao)彈(dan)係(xi)統(tong)有(you)彈(dan)頭(tou)和(he)係(xi)統(tong)，彈(dan)頭(tou)是(shi)幹(gan)活(huo)的(de)，但(dan)首(shou)先(xian)需(xu)要(yao)一(yi)套(tao)指(zhi)揮(hui)係(xi)統(tong)把(ba)它(ta)精(jing)準(zhun)地(di)送(song)出(chu)去(qu)。我(wo)們(men)的(de)目(mu)標(biao)是(shi)能(neng)把(ba)核(he)酸(suan)有(you)效(xiao)地(di)送(song)到(dao)任(ren)何(he)想(xiang)要(yao)送(song)達(da)的(de)地(di)方(fang)，即(ji)實(shi)現(xian)遞(di)送(song)自(zi)由(you)。”王成表示
，這是因諾惟康成立之初想要解決的問題，也是公司現階段正努力達成的使命。 

全文分享如下：

Q：華創資本

A：因諾惟康創始人、CEO王成博士

華創資本：請以科普的語言
，介紹下因諾惟康在做的事情。

王成： 如果把基因比作生物體內的藍圖，那麼基因治療的作用就是填補圖紙的缺失，或者修改圖紙的錯誤。基因治療需要一項關鍵技術——jiyindisong，yinweijiyinzhiliaodebenzhishibajiyinsongdaoxibaoli，mibuxibaoqueshidegongnenghuozhefuyuqixindegongneng。yinnuoweikangzuodejiushibajiyinsongdaoxibaolidezhegegongju。 

公司英文名 INNOVEC 是“ Innovative Vector for Gene Therapy ”的de縮suo寫xie。在zai公gong司si成cheng立li之zhi初chu
，我wo們men就jiu在zai思si考kao，基ji因yin治zhi療liao瓶ping頸jing在zai哪na裏li，我wo們men能neng夠gou做zuo什shen麼me？新xin的de遞di送song工gong具ju，特te別bie是shi能neng夠gou精jing準zhun有you效xiao安an全quan地di把ba基ji因yin遞di送song到dao需xu要yao的de組zu織zhi和he細xi胞bao是shi亟ji待dai解jie決jue的de問wen題ti。所suo以yi我wo們men幾ji個ge合he夥huo人ren很hen快kuai就jiu同tong意yi公gong司si取qu這zhe個ge名ming字zi，這zhe也ye是shi我wo們men一yi起qi做zuo這zhe家jia公gong司si的de初chu心xin。 

華創資本：基因遞送的原理和途徑是什麼？

王成： 基因體現的形式是 DNA 或者 RNA。基因遞送就是將 DNA 或 RNA 送(song)入(ru)細(xi)胞(bao)的(de)過(guo)程(cheng)。不(bu)同(tong)於(yu)小(xiao)分(fen)子(zi)藥(yao)物(wu)
，患(huan)者(zhe)吃(chi)完(wan)藥(yao)之(zhi)後(hou)它(ta)可(ke)以(yi)自(zi)動(dong)地(di)擴(kuo)散(san)到(dao)細(xi)胞(bao)裏(li)
，而(er)基(ji)因(yin)並(bing)不(bu)能(neng)進(jin)入(ru)到(dao)細(xi)胞(bao)內(nei)
，它(ta)需(xu)要(yao)借(jie)助(zhu)外(wai)部(bu)的(de)生(sheng)物(wu)容(rong)器(qi)或(huo)物(wu)理(li)
、化學工具來幫助完成遞送過程，這個容器就是基因載體，就像快遞需要運輸工具才能送到目的地一樣。 

目前基因遞送工具主要分為兩類：病毒載體，比如腺相關病毒（AAV）、慢病毒（LV）；非病毒載體，比如納米脂質體（LNP）。RNA在細胞質當中就可以發揮作用
，LNP可以直接把RNA送到細胞質，是高效的遞送載體；DNA必須到細胞核中才能實現功能，目前為止病毒載體還是遞送DNA入細胞核的最有效的工具。因諾惟康圍繞AAV搭建平台，因為AAV致病性極低，而且能夠長期待在不分裂的細胞當中，適合用於感染視網膜
、大腦、肌肉、心髒等大部分人體組織和器官。 

華創資本：對於AAV載體
，因諾惟康有哪些經驗或者研究方向？

王成： 和所有基因遞送工具麵臨的問題一樣
，組織靶向性是AAV載體需要解決的核心問題。此外還有一些AAV特有的問題
，比如包裝容量
、生產成本高等問題。 

圍繞AAV載體的這些問題，因諾惟康搭建了EASI-AAV平台，想讓所有AAV技術和產品開發變得更 easy。 

EASI-FIND是因諾惟康根據“從人到人”的理念——從人出發
， 以AI為驅動
，開發適用於人體的 AAV 遞送載體。傳統的AAV 開發都是從動物身上做起

，所開發載體往往在人體身上的感染效率低
，或者是不能感染相應的組織，因為病毒感染的物種差異性很大。EASI-FIND這個平台就是想去解決這個問題。 

同時我們開發了EASI-Expand和EASI-Stable等技術
，解決AAV包裝容量和生產過程複雜等問題。 

華創資本：聽上去充滿挑戰

，那在2021年創立因諾惟康時
，你看到了哪些機會驅使你創業？當時認為基因治療能夠帶來怎樣量級的增量化商業機會
？

王成： yinweixianzaiquanshijiedouquedisonggongju，chanpinyedaduozhenduihanjianjibing，jixunenggoumibukongbaidexindegongju。duiyingdeshangyejihui，xiangxiangyixiarentidezuzhiqiguankenenghuiyouduoshaozhongjibing，zhiyaonenggouyouhelidedisonggongju，lilunshangdoushuyushangyeshangdexiangxiangkongjian。jinjinshishenjingxitongdisonggongjuyixiang，keyikaifazhenduieerzihaimo、帕金森等疾病的藥物，市場空間是巨大的。 

zaijiyinzhiliaolingyu，ruguonenggoubajiyindisongdaoyigezuzhi
，qishixiangdangyuyouleyigejishupingtai。zaizhegepingtaishangkenengjiejueduoshaowenti？zheleisiyuelibabahuozhetaobaodepingtaijiazhi——讓世界上沒有難做的生意。我們搭建平台，也是為了使基因治療的產品開發更容易
，讓未來沒有難治的疾病。 

華創資本：在創業初期，團隊如何選擇適應症？立項的思路是什麼
？對於管線的布局是怎樣考慮的
？

王成： 之(zhi)前(qian)我(wo)在(zai)做(zuo)投(tou)資(zi)的(de)時(shi)候(hou)，會(hui)從(cong)兩(liang)個(ge)層(ceng)麵(mian)來(lai)考(kao)慮(lv)藥(yao)物(wu)開(kai)發(fa)。首(shou)先(xian)是(shi)技(ji)術(shu)手(shou)段(duan)的(de)風(feng)險(xian)
，另(ling)外(wai)是(shi)疾(ji)病(bing)背(bei)後(hou)對(dui)應(ying)的(de)機(ji)理(li)機(ji)製(zhi)是(shi)否(fou)清(qing)楚(chu)。一(yi)般(ban)來(lai)講(jiang)，以(yi)技(ji)術(shu)立(li)身(shen)的(de)公(gong)司(si)，管(guan)線(xian)適(shi)應(ying)症(zheng)選(xuan)擇(ze)都(dou)是(shi)疾(ji)病(bing)機(ji)理(li)非(fei)常(chang)明(ming)確(que)的(de)。如(ru)果(guo)是(shi)科(ke)學(xue)研(yan)究(jiu)層(ceng)麵(mian)還(hai)不(bu)清(qing)楚(chu)的(de)疾(ji)病(bing)，很(hen)難(nan)驗(yan)證(zheng)技(ji)術(shu)平(ping)台(tai)本(ben)身(shen)。 

對於 INNOVECBIO 來說
，會考量在我們開發的技術的基礎上，什麼適應症能夠做到 First in Class 或者 Best in Class。 

華創資本：目前因諾惟康在這一領域進展如何
？取得了哪些階段性的成果？

王成： 以眼內給藥的AAV為(wei)例(li)，傳(chuan)統(tong)的(de)載(zai)體(ti)
，不(bu)管(guan)是(shi)玻(bo)璃(li)體(ti)內(nei)注(zhu)射(she)也(ye)好(hao)，還(hai)是(shi)視(shi)網(wang)膜(mo)下(xia)注(zhu)射(she)也(ye)好(hao)，它(ta)都(dou)比(bi)較(jiao)難(nan)到(dao)達(da)雙(shuang)極(ji)細(xi)胞(bao)和(he)感(gan)光(guang)細(xi)胞(bao)，而(er)我(wo)們(men)開(kai)發(fa)的(de)玻(bo)璃(li)體(ti)注(zhu)射(she)的(de)載(zai)體(ti)，正(zheng)好(hao)能(neng)夠(gou)比(bi)較(jiao)有(you)效(xiao)地(di)感(gan)染(ran)雙(shuang)極(ji)細(xi)胞(bao)和(he)感(gan)光(guang)細(xi)胞(bao)。在(zai)選(xuan)擇(ze)這(zhe)個(ge)適(shi)應(ying)症(zheng)的(de)時(shi)候(hou)
，我(wo)們(men)會(hui)去(qu)特(te)別(bie)考(kao)量(liang)，兩(liang)種(zhong)細(xi)胞(bao)上(shang)麵(mian)有(you)哪(na)些(xie)基(ji)因(yin)缺(que)陷(xian)會(hui)導(dao)致(zhi)疾(ji)病(bing)。 

比如目前我們做的IVB102，X 連鎖的視網膜劈裂（XLRS），是由一種基因叫RS1基因缺陷導致的。 （編者注：XLRS 屬於X染色體隱性遺傳視網膜疾病的一種，患病率約為/15000~1/30000，以男性發病為主。該病最早可從兩三歲發病，會出現不同程度的視力受損，表現為視網膜內層劈裂

、黃斑劈裂所致輪輻裝改變和周邊視網膜劈裂
，視網膜電圖（ERG）呈負波形，b波振幅顯著下降
，可並發玻璃體出血和視網膜脫離，“等待失明”似乎已成為患者可預見的命運。RS1是迄今為止發現的唯一 XLRS 致病基因，但目前國內外均沒有針對 XLRS 的有效治療手段。 ）這zhe個ge基ji因yin正zheng好hao是shi在zai雙shuang極ji和he感gan光guang細xi胞bao上shang高gao表biao達da，那na我wo們men給gei完wan藥yao之zhi後hou，其qi視shi覺jiao電dian生sheng理li信xin號hao可ke以yi恢hui複fu到dao和he野ye生sheng型xing動dong物wu相xiang當dang的de水shui平ping，這zhe也ye是shi我wo們men在zai所suo有you過guo往wang的de臨lin床chuang前qian藥yao效xiao數shu據ju中zhong看kan到dao的de最zui好hao的de。 

今年1月10日，IVB102注射液獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予兒科罕見病藥物資格認定（RPDD），將有機會以罕見兒科疾病產品申請美國兒科孤兒藥優先審評券（PRV）。2月9日，IVB102注射液又獲得了罕見病藥物資格（ODD）認定。目前這個產品正在協和醫院開展IIT研究。 

（編者注：RPDD是針對美國18歲以下患者人數少於20萬的兒科罕見病藥物資格認定。若 IVB102 注射液的生物藥上市許可申請（BLA）獲得 FDA 的批準，因諾惟康將有資格獲得一張優先審評券（PRV）。PRV 具有很高的價值，不僅可以被用於後續任何產品上市申請時的加速審評，也可以被出售給第三方
，近年來轉讓價格最高達到3.5億美元。收到 FDA 對 IVB102 的積極反饋，也證明了他們對 IVB102 的認可
，反映出監管機構和患者對於藥物的迫切需求。 

最近
，IVB102注射液首例受試者也在國內完成初次安全性和有效性評估。由北京協和醫院眼科睢瑞芳教授擔任主要研究者的一項在X連鎖視網膜劈裂（XLRS）受試者中評價 IVB102注射液的安全性、耐受性和初步有效性的開放標簽、劑量遞增的臨床研究，順利完成首例受試者的玻璃體注射給藥。該受試者在給藥後28天內狀況良好，未觀察到眼內炎症、與研究藥物相關的眼部和全身不良事件。所以目前來看，IVB102注射液在臨床前研究和臨床研究初次評估中所展現出來的治療潛力，有望成為國際領先的治療藥物。） 

另外一個例子就是IVB105，muqianyejiebijiaohuodeguangyichuanxuelaizhiliaoganguangxibaotuihuadehuanzhe。rendeshiwangmoshitongguoganguangxibaojieshouguangxinhao，zhuanhuachengdianxinhao

，ranhoutongguoshuangjixibaoheshenjingjiexibaochuandaoshijiaozhongshu。duiyumeiyouganguangxibaodehuanzhe，zhenghaokeyiyongwomendezaitizaishuangjixibaoshangzhuangyigeguangganshouqi，ranghuanzhehuifushijiao。 

華創資本：2021年

，華創在天使輪領投了因諾惟康
，三年來，行業和公司發生了哪些變化？

王成： 從載體開發的角度，整個行業越來越意識到受體對於AAV開發的重要性。我們很高興看到越來越多的實驗室和我們一道，開始針對受體來開發AAV。比如最近Broad研究所發表的一篇文章《An AAV capsid reprogrammed to bind human Transferrin Receptor mediates brain-wide gene delivery》，還有2021年《cell》上的一篇文章《Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species》。 

同時隨著AlphaFold等AI工具的公布，我們在過往的實驗中積累的大量數據，也可以通過AI來學習
，加速我們以後AAV載體的開發。如果未來AI能一鍵生成藥物，我覺得在基因治療領域，特別是AAV基因治療，應該是能最早實現的。 

華創資本：大廠做研究-基金投資人-創業者，如何評價你的幾段職業經曆？

王成： 幾段經曆看著跨度很大
，其實是一脈相承的。在Regeneron做技術平台搭建的時候，基礎是博士期間對病毒生物學的理解結合公司的需求來開發我們的方向

；做醫藥的早期投資，也是基於大廠學習到的對藥物開發的經驗
；創業則是前麵經驗的大集合。 

每開啟一段新的曆程，對我來說都是一些好玩的事情。樂在其中，然後全神貫注把它們做好。 

華創資本：你如何定義自己在公司中的角色
？

王成： 角色主要是兩方麵，一是指明目標，二是提供資源
，讓各個崗位上的同事發揮自己的能力達成目標。 

華創資本：有說法認為目前國內醫藥行業不同程度麵臨投融資
、支付、入院、脫鉤的四重考驗，創新屬性越強，壓力越大。你怎麼看
？

王成： 目mu前qian是shi一yi個ge轉zhuan型xing的de時shi期qi
，從cong仿fang製zhi到dao創chuang新xin的de過guo程cheng，必bi然ran會hui經jing曆li考kao驗yan。我wo們men可ke以yi看kan到dao
，其qi實shi去qu年nian產chan品pin出chu海hai交jiao易yi額e已yi經jing超chao越yue了le上shang市shi融rong資zi，創chuang新xin產chan品pin越yue來lai越yue被bei國guo際ji大da藥yao廠chang所suo青qing睞lai。所suo以yi創chuang新xin屬shu性xing越yue強qiang、有全球競爭力，BD和出海交易會越容易
，未來的壓力其實會更小。 

華創資本：目前因諾惟康的團隊構成是怎樣的？希望補充哪些方麵的人才？

王成： 因諾惟康有一支年輕，但是在基因治療領域有著豐富經驗的團隊
，包括技術和產品開發、生產工藝、注冊
、臨床運營和臨床實踐等
，隨著產品越來越多，各個階段都需要補充相應的人才。 

華創資本：展望未來3~5年
，你希望因諾惟康成為一家怎樣的公司？

王成： 三方麵吧——一是實現大部分組織和器官的遞送自由；二是至少有一個產品完成關鍵臨床；三是完成IPO。